Prioritaire pour Axoltis, la maladie de Charcot doit être la première pathologie neurologique à bénéficier de son candidat-médicament visant à restaurer la barrière hématoencéphalique. Pour mener à bien la phase II de ce traitement d’ici le printemps prochain, la biotech a levé 18 millions d’euros.
Spécialiste des maladies neurodégénératives, Axoltis Pharma va pouvoir faire progresser le développement de son unique candidat-médicament, le NX210c. Basée à Clermont-Ferrand, la biotech a ainsi levé 18 millions d’euros lors d’un tour de table de série A, composé d’une augmentation de capital et d’un financement participatif.
Nommé au prix Gallien USA 2024 dans la catégorie « Meilleure start-up », Axoltis a pu compter sur la participation d’investisseurs privés, invités à prendre une part du capital de la biotech via la plateforme Capital Cell. Un nouveau moyen de collecter des fonds, auquel ont recours de plus en plus de biotechs, et qui s’est avéré payant pour Axoltis. Avec plus de 650 investisseurs,
« Alors que le financement des biotechs reste particulièrement exigeant, le succès de ce tour de table témoigne de la confiance des investisseurs dans notre stratégie », souligne Yann Godfrin, président du directoire d’Axoltis Pharma. L’enveloppe globale de 18 M€ récoltée par Axoltis est composée de deux tranches de paiements, l’une encaissable immédiatement par la biotech, l’autre soumise à la réussite de l’essai de phase II qu’elle mène actuellement sur son candidat-médicament, le NX210c, évalué dans le traitement de la maladie de Charcot.
Une nouvelle option pour contrer la dégénérescence cérébrale
Aussi appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie de Charcot est l’une des maladies neuromusculaires les plus répandues dans le monde, avec près de 400 000 cas. Elle entraine la destruction progressive des neurones moteurs, chargés de contrôler les muscles, conduisant à une perte de la mobilité et de l’élocution. À terme, la maladie de Charcot peut engendrer des paralysies et des difficultés respiratoires.
Avec un pronostic défavorable – de deux à cinq ans après la pose du diagnostic – et sans traitement curatif à ce jour, l’arrivée d’une nouvelle option thérapeutique est donc très attendue. Et c’est à cet enjeu que le traitement développé par Axoltis promet de répondre.
Déjà désigné médicament orphelin par la FDA et l’EMA pour le traitement de la maladie de Charcot, le NX210c est un peptide destiné à restaurer la barrière hémato-encéphalique, endommagée dans le cas de la pathologie. Pour cela, le candidat-médicament agit de trois manières complémentaires : en renforçant l’intégrité de la barrière hémato-encéphalique, en améliorant la transmission synaptique et en stimulant les systèmes de neuro-protection.
Une efficacité que doit désormais prouver l’étude de phase II, lancée fin 2024, évaluant le NX210c dans le traitement de la maladie de Charcot. Les résultats sont attendus au second trimestre 2026. Si le médicament est aussi prometteur, c’est qu’il pourrait, grâce à son mode d’action innovant, être étendu à un large éventail de maladies neurodégénératives.
Des indications au-delà de la maladie de Charcot
Si Axoltis concentre pour le moment ses efforts à démontrer l’efficacité de son candidat-médicament dans le traitement de la maladie de Charcot, la biotech ambitionne déjà d’élargir les indications du NX210c à d’autres pathologies neurologiques, entrainant elles aussi une dégradation de la barrière hématoencéphalique. Parmi elles, la sclérose en plaques sur laquelle Axoltis mène actuellement une étude de phase I. Autres indications étudiées, la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson et le traitement des lésions de la moelle épinière.
Des applications encore associées à d’importants besoins non satisfaits, qui pourraient attirer de grands laboratoires. C’est en tout cas ce qu’espère Axoltis pour continuer le développement de son candidat-médiament. « Cette levée de fonds nous permet également de poursuivre nos discussions avec des sociétés pharmaceutiques d’envergure internationale en vue d’un partenariat global qui permettrait, entre autres, d’accélérer l’accès au traitement pour les patients », confie Yann Godfrin.
