La biotech de Guyancourt SQY Therapeutics développe un candidat médicament pour le traitement de la myopathie de Duchenne. Elle a reçu le prix de la «pépite industrielle» de l’étape de Saint-Quentin-en-Yvelines de la tournée «Territoires et Industrie».
Fondée par deux associations de parents d’enfants atteints de la myopathie de Duchenne, SQY Therapeutics porte leurs espoirs de voir émerger un traitement satisfaisant pour cette maladie neuro-musculaire.
La startup de Guyancourt développe un candidat-médicament baptisé SQY51. «Il s’agit d’un oligonucléotide antisens (ASO, ndlr) destiné à s’hybrider sur un segment ARN correspondant à l’exon 51 sur l’ARN pré-messager du gène de la dystrophine afin d’éliminer cet exon de l’ARN messager final. L’élimination de cet exon 51 permet de rétablir, chez 10-15% des patients la synthèse de la distrophyne, une protéine indispensable au fonctionnement du muscle», explique Luis Garcia, Président de SQY Therapeutics.
Premiers résultats prometteurs
La phase 1 des essais cliniques qui a porté sur douze personnes de 7 à 33 ans s’est bien passée et a apporté des résultats prometteurs. «Nous abordons maintenant la phase 2 celle du traitement chronique qui va nous apprendre à se servir du médicament», précise Luis Garcia. Grâce à son innovation de rupture, l’entreprise présente la particularité de posséder la maîtrise exclusive de toute la chaîne de valeur. Elle veut à présent se doter d’une plateforme de production d’ASO de grade clinique pour gagner en agilité voire pouvoir poursuivre le développement d’autres candidats médicaments.
Elle a déjà consacré 3,9 millions d’euros à ce projet industriel et prévoit d’investir encore 3 millions d’ici à 2028. Jusqu’à 8 recrutements sont envisagés s’ajoutant aux effectifs actuels de 20 salariés en CDI.
